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華聲在線2月26日訊（文/視頻 全媒體記者 李琪 通訊員 姚家琦 徐麗 李芬 實(shí)習(xí)生 劉杰）還記得2021年“國家隊(duì)”靈魂砍價(jià)嗎？成功將罕見病脊髓性肌萎縮癥（簡稱“SMA”）的“救命藥”諾西那生鈉注射液從70萬元一針降至3.3萬元入選國家醫(yī)保目錄，為罕見病治療迎來新希望。

在16個(gè)“國際罕見病日”來臨前夕，再傳好消息，SMA口服治療藥物利司撲蘭正式被納入醫(yī)保，并于3月1日起正式落地執(zhí)行新醫(yī)保談判價(jià)格，價(jià)格由每瓶63800元下降至每瓶3780元，為這些被疾病纏住的家庭再次注入了一縷曙光。

70萬元“天價(jià)藥”降價(jià)后，為她的家庭帶來新希望

(資料圖片僅供參考)

“我們?cè)趫?jiān)持用藥，效果還不錯(cuò)的，女兒狀況慢慢好轉(zhuǎn)了?！苯袢障挛纾娑际袌?bào)記者電話聯(lián)系上何維（化名）時(shí)，她詳細(xì)地介紹起女兒的病情。

何維是邵陽人，一個(gè)SMA患兒的媽媽。

三年半前，何維女兒婷婷出生，孩子非常聰明，咿呀學(xué)語，給她們家?guī)砗芏鄽g樂?？傻搅丝?歲的時(shí)候，婷婷還不能翻身，何維帶她去體檢，醫(yī)生表示，孩子運(yùn)動(dòng)能力似乎有點(diǎn)異常，建議去上級(jí)醫(yī)院檢查。

在湖南省兒童醫(yī)院體檢，醫(yī)生為孩子進(jìn)行了全面的檢查，懷疑是SMA，建議進(jìn)行基因檢測。

“2021年3月份做的檢測，4月份才出的結(jié)果，我永遠(yuǎn)也忘不了那段日子?！焙尉S說，檢測結(jié)果出來前，她甚至沒有聽過“脊髓性肌萎縮癥”這種病。

確診后的一年多，婷婷的病情每況愈下，同齡的孩子都可以行走奔跑，她卻只能坐著。

何維和丈夫想盡辦法救孩子，但得知這種病藥物治療要近70萬一針，全家都絕望無助。

幸運(yùn)的是，2021年12月3日，國家醫(yī)保局公布最新醫(yī)保藥品目錄，SMA的“救命藥”諾西那生鈉注射液，從70萬元一針降至3.3萬元入選目錄。

2022年1月5日，婷婷注射了第一針，之后一直堅(jiān)持治療，目前狀況已經(jīng)大大好轉(zhuǎn)。這個(gè)家庭，終于迎來了希望。

“我一直關(guān)注SMA的藥物，聽說了口服液也納入醫(yī)保的事情，很開心，希望今后有更多這樣的好消息?！焙尉S表示，這對(duì)于自己這樣的家庭和患兒來說，是極大的喜訊。

重癥SMA患兒不救治，多數(shù)會(huì)在2歲內(nèi)夭折

湖南省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任、主任醫(yī)師吳麗文介紹，SMA屬常染色體隱性遺傳病，是一類由脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無力、肌萎縮的疾病。根據(jù)患者起病年齡和臨床病程，將SMA由重到輕分為4型。隨著病情的進(jìn)展，肌無力可進(jìn)一步導(dǎo)致骨骼系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、消化系統(tǒng)及其他系統(tǒng)異常。

重癥SMA患兒如不進(jìn)行有效治療，多數(shù)會(huì)在2歲內(nèi)夭折。近幾年來，隨著新治療藥物的研發(fā)和治療水平的提升，更多患者可以獲得更長的生存期。

由于罕見病患病人少，市場需求有限，因此，罕見病藥物也被形象地稱為“孤兒藥”。此外，即使罕見病有藥可醫(yī)，一些罕見病藥物的“天價(jià)”，也超出絕大部分人的支付能力，讓患者望而卻步，陷入無助的境地。

天價(jià)藥納入醫(yī)保后，SMA口服藥也即將降價(jià)

SMA“救命藥”諾西那生鈉注射液從70萬元一針降至3.3萬元后，2023年1月18日，國家醫(yī)保局、人力資源社會(huì)保障部正式發(fā)布《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2022年）》。本輪醫(yī)保談判再次聚焦罕見病患者等特殊人群，SMA口服治療藥物利司撲蘭正式被納入醫(yī)保，成為中國首個(gè)SMA口服疾病修正治療藥物。

吳麗文表示，利司撲蘭適用于2月齡及以上的SMA患者。它是一個(gè)靶向的小分子修正藥物，可以穿透血腦屏障，同時(shí)作用于中樞和外周，提高全身多系統(tǒng)SMN的蛋白水平，患者受益更廣。

研究數(shù)據(jù)表明，利司撲蘭治療后的1型SMA患者生存率顯著提高，呼吸和吞咽功能獲得改善，2型和3型SMA患者用藥后運(yùn)動(dòng)功能及生活獨(dú)立性獲得改善。

口服給藥的形式也讓SMA治療更加便利，醫(yī)生可根據(jù)患者年齡和體重設(shè)定好給藥劑量，患者在家就可以治療，有助于提高治療依從性。對(duì)進(jìn)一步改善我國SMA患者生存現(xiàn)狀、實(shí)現(xiàn)SMA長期規(guī)范診療管理都有著重要意義。

利司撲蘭將于2023年3月1日正式落地執(zhí)行新醫(yī)保談判價(jià)格，價(jià)格由每瓶63800元下降至每瓶3780元。湖南省內(nèi)患者使用該藥可按雙通道政策進(jìn)行報(bào)銷，居民醫(yī)保報(bào)銷60%，職工醫(yī)保報(bào)銷70%，按照患者年齡和體重可推算出患者報(bào)銷后所需的年自付費(fèi)用在0.9萬至4萬之間。同時(shí)，口服給藥方式讓居家治療成為可能，有效節(jié)約住院、手術(shù)、家庭陪護(hù)、往返等經(jīng)濟(jì)成本，極大地降低了家庭負(fù)擔(dān)。

“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄，每個(gè)生命都應(yīng)該被善待。”吳麗文感言，近年來，國家高度重視、大力推進(jìn)罕見病防治事業(yè)，不斷提升患者用藥保障。解決好“缺醫(yī)少藥”的困境，提升治療的“可及性、可負(fù)擔(dān)性”也被提上日程。利司撲蘭加速進(jìn)入國家醫(yī)保，為患者家庭帶來更多希望，也彰顯出國家對(duì)罕見病群體的重視，以及在推進(jìn)罕見病防治和健康中國戰(zhàn)略上的決心。